AIががんやあらゆる病気を治療するという約束は、決定的な実用成果から依然として遠い。しかし、バイオテクノロジーのスタートアップであるVivodyneは、主な障害は計算能力の不足ではなく、ヒト組織がどのように機能するかに関する適切なデータの不足だと考えている。そのため同社は、HIVEと呼ぶ標準化されたロボット研究室を開発し、人体の複雑さをより深く理解するモデルの訓練に利用できる、因果的な生物学データの生成を目指している。
同社によると、HIVE研究室は20種類のヒト組織を培養し、それらにさまざまな用量を自動的に投与して反応を観察できる。狙いは、ある時点における細胞やタンパク質の状態を観察することから、特定の刺激がその後の生物学的変化を引き起こした際に何が起きるかを追跡することへ移行することだ。
AIモデルとヒト生物学の隔たり
現在、創薬研究で使われるデータの大部分は、動物実験、あるいは単一細胞やタンパク質に関する研究に依存している。Vivodyneは、特に複数の生物学的経路の相互作用によって反応が生じる場合、これらの情報源は生きたヒト組織の挙動を常に十分に示すわけではないと考えている。
同社の最高経営責任者（CEO）兼共同創業者であるAndrei Georgescuは、現在のモデルはある「細胞の状態」と別の状態を区別することを学習するが、2番目の状態が、最初の状態からの移行を引き起こした炎症や刺激の結果であるとは必ずしも学習しないと説明した。彼の見方では、ヒトでの試験がないため、モデルはマウスでは成功してもヒトには移行しない結果を提示する可能性がある。
この指摘は、AIががんを治療できるという一部の発言が、利用可能な証拠よりも野心的に見え始めた時期に出ている。AnthropicのCEOであるDario Amodeiは、AIによるがん治療について語ることが、信頼できる予測というより決まり文句に近くなったと述べた。もっとも、彼は以前の著作でこの可能性を取り上げていた。また、Sam Altmanは、OpenAIを汎用人工知能へ向かわせ、コンピューティングへの投資を増やす理由として、がん治療を繰り返し挙げてきた。一方、Google DeepMindのDemis Hassabisは昨年、AIが10年以内にあらゆる病気の治療に役立つ可能性があると述べた。
現在の成果は何を示しているのか
実際の成果は依然として限られている。AIの支援を受けて設計された医薬品のうち、ヒト試験に進んだものは少数にとどまり、そのうち1つが第3相に到達した。しかし、それでも新薬の承認を阻む根本的な障害は解消されていない。生命の基本構造の理解に貢献し、ノーベル賞を受賞したAlphaFoldも、この記事によれば、これまで実際に新薬を生み出してはいない。AlphaFoldを基盤に設立されたIsomorphic Labsは、当初は2025年に予定していた最初の試験を、2026年末までに開始する見通しだ。
記事によると、動物試験で十分な成功を収めて臨床試験に進んだ医薬品の約90％は、その後、ヒトでの使用について規制当局の承認を得られない。Vivodyneは、同社の組織モデルが、ヒト試験と比較した肝細胞毒性試験で94％の予測精度を達成し、気道組織は96％のケースで実際のヒト組織の挙動と一致し、骨髄は20種類の異なる化学療法薬を対象とした試験で完全な一致を達成したと述べている。これらは同社が公表した数値であり、広範な独立検証に代わるものではない。
Vivodyneは実際に何を構築しているのか
Vivodyneは、Georgescuが生体工学の博士号を取得した後の2021年に、ペンシルベニア大学から分離して設立された。記事の公開前週、同社はサンフランシスコから少し離れた場所に、自らが世界最大と呼ぶ「ヒューマンデータセンター」を開設した。同社はそこで、米国で実施されている動物実験の総数の2倍に相当する実験速度を実現していると述べているが、複数の大手製薬会社との協力を確認しているにもかかわらず、提携先の名前は明らかにしていない。
直接的な商業目標は、臨床試験に数千万ドルを費やす前に、候補薬が成功する可能性を製薬開発者が見積もれるよう支援することだ。Georgescuはこれを自動車業界の衝突試験になぞらえる。自動車メーカーは通常、試験前にその車がNHTSAの要件を満たすかどうかを把握しているのに対し、製薬開発者はより低い確度で臨床試験に入り、薬がFDAの承認を得られない可能性が高い。
Vivodyneは、Khosla Venturesが主導した2回の資金調達ラウンドを通じて、8000万ドル弱を調達した。同社は顧客や提携先の名前を公表していないため、記事だけでは同社プラットフォームの実際の商業利用の規模を評価できない。
なぜこの主張が重要なのか
Vivodyneのプロジェクトの意義は、AIをめぐる議論でしばしば見落とされる段階、つまりモデルの大きさだけでなく、モデルが学習するデータの質に取り組もうとしている点にある。同社によると、HIVE研究室は、病気の組織がさまざまな刺激にさらされる数十万件の進行中の実験を追跡しており、因果関係に関する訓練データを提供し、特定の影響につながる原因を提案できるモデルを支える可能性がある。
複数の経路を標的とする併用療法の開発では、この種のデータがより重要になる可能性がある。Georgescuは、考えられる組み合わせの数が急速に増えており、ランダムな試行錯誤の方法では探索できないと考えている。しかし記事は、Vivodyneががん治療に近づいたことを示す証拠を提示していない。提示しているのは、ヒトに関するデータの改善が、創薬におけるより現実的な進歩を実現するために必要な条件になり得るという技術的な賭けである。