Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA hat das pulmonale Autus-Ventil von Edwards Lifesciences zugelassen. Dabei handelt es sich um ein chirurgisch implantiertes Produkt mit einer Größe von etwa 13 Millimetern, das später mithilfe eines Katheter- und Ballonverfahrens auf bis zu 22 Millimeter erweitert werden kann, entsprechend dem Wachstum des Kindes. Das Ventil richtet sich an Kinder, die einen Ersatz der Pulmonalklappe benötigen, insbesondere an Kinder mit angeborenen Herzfehlern.
Die Bedeutung des Designs liegt darin, dass es die Zahl der Operationen am offenen Herzen verringern könnte, die ein Kind während der Wachstumsphasen benötigt. Verantwortliche der FDA erklärten, das Ventil könne die Notwendigkeit wiederholter Eingriffe im Operationssaal reduzieren. Dies ist bei Kindern ein bestehendes therapeutisches Dilemma: Ein früher Eingriff kann mit zunehmendem Wachstum des Herzens zusätzliche Operationen erforderlich machen, während zu langes Abwarten dem Kind schaden kann.
Ein anderes Material als bei herkömmlichen Ventilen
Die FDA erklärte, Autus sei das erste zugelassene Ventil, das in seinen Klappensegeln ein synthetisches Polymermaterial anstelle tierischen Gewebes für eine medizinische Anwendung verwendet. Die Behörde erklärte, tierisches Gewebe, das in herkömmlichen Ventilen verwendet wird, neige bei Kindern dazu, schneller zu verhärten und sich abzubauen, was seine funktionelle Lebensdauer begrenzen könne.
Der kommissarische FDA-Leiter Kyle Diamantas bezeichnete die Zulassung als Wendepunkt für Patienten, deren chirurgische Möglichkeiten begrenzt waren. Michelle Tarver, Leiterin des Center for Devices and Radiological Health der Behörde, erklärte außerdem, die Erweiterbarkeit könne dazu führen, dass der Zeitpunkt des Ventilersatzes weniger stark mit wiederholten Operationen verknüpft sei.
Was zeigte die Studie?
Die Zulassung stützte sich auf eine pivotal angelegte Studie mit 62 Kindern an 12 US-amerikanischen Standorten. Edwards erklärte, die Studie habe ihre beiden wichtigsten Sicherheits- und Wirksamkeitsendpunkte erreicht. Bei allen Teilnehmern war der Eingriff erfolgreich. Nach sechs Monaten wiesen die ersten 60 Patienten einen Blutfluss durch die rechte Herzseite innerhalb der akzeptierten Grenzwerte auf, und der Rückfluss durch das Ventil überschritt nicht das Ausmaß einer geringfügigen Undichtigkeit.
Bei drei Patienten wurde ein Bruch des Ventilrahmens festgestellt, bei zwei Patienten eine eingeschränkte Bewegung eines Klappensegels. Die FDA erklärte jedoch, dass keines dieser Ereignisse Symptome verursachte. Außerdem begann die Leistung des Ventils bei zwei Patienten aufgrund ihres Wachstums und der Überschreitung der Ventilgröße nachzulassen. Beide Ventile wurden ohne invasive Operation erfolgreich erweitert.
Was ändert sich praktisch?
Die Zulassung bietet eine Behandlungsmöglichkeit, die an das Wachstum des Kindes angepasst werden kann, beseitigt jedoch nicht die Notwendigkeit einer langfristigen Nachbeobachtung. Die Daten des ersten Jahres zeigten, dass die künstlichen Klappensegel ihre Leistungsfähigkeit gut beibehielten. Die Teilnehmer werden jedoch weiterhin über einen Zeitraum von 10 Jahren nachbeobachtet. Dieser Zeitraum ist wichtig, um die Haltbarkeit, die Erweiterungsraten und spätere Komplikationen zu bewerten.
Edwards übernahm die Ventiltechnologie im Februar im Rahmen einer Vereinbarung zum Kauf von Autus Valve Technologies im Wert von 128,9 Millionen Dollar, ergänzt durch an das Erreichen von Meilensteinen gebundene Zahlungen von bis zu 132,5 Millionen Dollar. Zuvor hatte das Unternehmen 11,5 Millionen Dollar für eine Übernahmeoption gezahlt. Das Produkt hatte zuvor von der FDA die Einstufung als durchdringendes Medizinprodukt erhalten und wurde außerdem zur ersten pädiatrischen Zulassung, die aus dem beratenden Programm der Behörde für den gesamten Produktlebenszyklus hervorging.