米国食品医薬品局（FDA）は、Edwards LifesciencesのAutus肺動脈弁を承認した。この装置は、約13ミリメートルのサイズで外科的に植え込まれ、その後、カテーテルとバルーンを使った処置によって最大22ミリメートルまで拡張でき、子どもの成長に対応する。肺動脈弁の置換を必要とする小児、特に先天性心疾患の患者を対象としている。
この設計の重要性は、成長過程で子どもが必要とする開胸心臓手術の回数を減らせる可能性にある。FDAの当局者は、この弁によって手術室に繰り返し戻る必要性が軽減される可能性があると述べた。これは小児における継続的な治療上の課題である。早期介入では心臓の成長に伴って追加手術が必要になる可能性がある一方、待ちすぎると子どもに害を及ぼす可能性がある。
従来の弁とは異なる素材
FDAによると、Autusは、医療用途において、動物組織の代わりに人工ポリマー素材を弁尖に使用する初めて承認された弁である。同局は、従来の弁に使用される動物組織は、小児では硬化・劣化する速度が速い傾向があり、機能寿命が制限される可能性があると述べた。
FDAの暫定長官Kyle Diamantasは、この承認について、外科的選択肢が限られていた患者にとっての転換点だと述べた。また、同局の医療機器・放射線保健センターのMichelle Tarver所長は、拡張可能であることにより、弁置換の時期を反復手術の実施とあまり結び付けずに済む可能性があると述べた。
研究で何が示されたのか
承認は、米国の12施設で62人の小児を対象に実施された主要研究に基づいており、Edwardsは、この研究が安全性と有効性に関する2つの主要評価項目を達成したと述べた。参加者全員が処置に成功した。6か月後、最初の60人の患者では、心臓右側を通る血流が許容範囲内にあり、弁を通じた逆流も軽度の漏れの水準を超えなかった。
3人の患者で弁のフレームの破損が、2人の患者で弁尖の一つの動きの低下が記録されたが、FDAは、これらの事象のいずれも症状を引き起こさなかったと述べた。また、2人の患者では成長して弁のサイズを超えたため、弁の性能が低下し始めたが、両方の弁は侵襲的手術を行わずに正常に拡張された。
実際に何が変わるのか
この承認により、子どもの成長に適応できる治療選択肢が提供されるが、長期的なフォローアップの必要性がなくなるわけではない。1年目のデータでは、人工弁尖が良好に機能を維持したことが示されたが、参加者は10年間にわたって追跡される予定であり、これは耐久性、拡張率、遅発性合併症を評価するうえで重要な期間である。
Edwardsは2月、Autus Valve Technologiesを1億2,890万ドルで買収する取引の一環として、この弁の技術を取得した。取引には、マイルストーンの達成に連動した最大1億3,250万ドルの支払いが含まれている。同社はそれ以前に、買収オプションとして1,150万ドルを支払っていた。この装置は以前、FDAから画期的医療機器の指定を受けており、同局の製品ライフサイクル全体に関する諮問プログラムから出た小児向け承認としては初めてのものとなった。